1 milion euro kosztowała jedna dawka leku na rzadką chorobę genetyczną o nazwie LPDP (wrodzony niedobór lipazy lipoproteinowej). Jego twórca, holenderska firma farmaceutyczna uniQure, właśnie wycofuje go z rynku EU. W ciągu ostatnich pięciu lat tylko jeden (!) pacjent zdecydował się na leczenie tym specyfikiem. Terapia genowa Glybera, bo tak środowisko medyczne nazywa to leczenie, była jedną z pierwszych dostępnych w aptekach na świecie, przy czym dostępna tylko na terenie Europy. Zbyt kosztowna produkcja leku, jak i niewielka liczba chorych nie dawały firmie szans na sprzedaż. Jednak sam fakt, że lek powstał i był dostępny, daje szansę ludziom chorym na rzadkie, choć niestety coraz częstsze choroby genetyczne. Potrzeba dużych nakładów finansowych na badania, ale wydaje się, że inwestorzy są gotowi na to ryzyko, bo rozumieją, że terapie genetyczne mogą w przyszłości generować spore zyski.
Justyna Zamojska
„Pielgrzym” 2017, nr 12 (718), s. 36
